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Leben und Stil

Wer gewinnt das Zwei-Millionen-Medikament?

Für das kranke Baby John aus Sebnitz zahlte noch die AOK. Jetzt verlost der Hersteller der teuren Gen-Therapie erste Dosen. Deutsche Ärzte lehnen das ab.

Der kleine John aus Sebnitz war das zweite Kind, das mit der Gen-Therapie behandelt wurde. Inzwischen haben vier Kinder in Deutschland das Präparat Zolgensma erhalten – alle auf Kassenkosten. Nun will Novartis 100 Dosen verlosen.
Der kleine John aus Sebnitz war das zweite Kind, das mit der Gen-Therapie behandelt wurde. Inzwischen haben vier Kinder in Deutschland das Präparat Zolgensma erhalten – alle auf Kassenkosten. Nun will Novartis 100 Dosen verlosen. © Thomas Kretschel

Klar, sagt Jana Brandt. Klar hätte sie bei der Verlosung mitgemacht – auch wenn das ein „bissel makaber“ sei, wie sie sagt. Aber: „Als Mutter will man doch immer das Beste für sein Kind.“

Zum Glück muss die Sebnitzerin ihr Glück nicht auf diese Weise herausfordern. Ihr Sohn John hat das Medikament Zolgensma bereits erhalten – jenes Medikament, das über zwei Millionen Euro kostet und damit als das derzeit teuerste Arzneimittel überhaupt gilt. Und das der Schweizer Pharmakonzern Novartis jetzt wie bei einer Lotterie an bis zu hundert Kinder in der ganzen Welt kostenlos verteilen will.

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Für Kinder wie John kann Zolgensma lebensrettend sein. Er leidet unter der schwersten Form einer spinalen Muskelatrophie (SMA). Die Erkrankung des Rückenmarks führt zu Muskelschwund. Wird sie nicht behandelt, sterben die Patienten innerhalb der ersten beiden Lebensjahre. In Deutschland kommen jährlich etwa 50 Kinder mit diesem Gendefekt zur Welt, sagt Professor Janbernd Kirschner, Leiter des nationalen SMA-Registers.

Jana Brandt hatte im Mai vorigen Jahres von der Diagnose erfahren, ihr Sohn war damals gerade acht Wochen alt. Fortan bekam er das Medikament Spinraza. John machte Fortschritte, aber die Eltern hatten sich mehr erhofft. Dann stießen sie im Internet auf die neue „Wunderspritze“: Erste Studien bescheinigten Zolgensma Vorteile bei der Entwicklung motorischer Fähigkeiten, allerdings auch nicht unerhebliche Nebenwirkungen. Insgesamt sei „die Studienlage noch sehr dünn“, sagt Professor Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie am Dresdner Universitätsklinikum.

Dies dürfte ein wesentlicher Grund dafür sein, dass Zolgensma bisher nur in den USA zugelassen wurde. Für Deutschland ist dafür die Europäische Arzneimittelagentur zuständig, eine Entscheidung wird im ersten Halbjahr 2020 erwartet. Bis dahin können Eltern eine Kostenübernahme bei ihrer Krankenkasse beantragen. Die Zusage ist an strenge Voraussetzungen geknüpft – etwa den Nachweis, dass andere Behandlungen nicht mehr anschlagen und das Überleben bedroht ist.

Weil diese Voraussetzungen auf John zutrafen, gab die AOK Plus ihr Okay. Am 13. November 2019 bekam er die Infusion. Weitere Anträge seien seitdem nicht eingegangen, teilte die Kasse auf Anfrage mit. Das Baby aus Sebnitz war das zweite Kind in Deutschland, das Zolgensma erhalten hat. Inzwischen sei die Zahl auf vier gestiegen, für zwei weitere Kinder gebe es die Genehmigung der Kassen, sagte eine Sprecherin von Novartis der Sächsischen Zeitung. In den USA hätten vergangenes Jahr insgesamt 200 Kinder das Medikament erhalten.

Michael aus Ludwigsburg war das erste Kind, das mit dem Genpräparat Zolgensma behandelt wurde. 
Michael aus Ludwigsburg war das erste Kind, das mit dem Genpräparat Zolgensma behandelt wurde.  © Marina Mantel/dpa

„Blockbusterpotenzial“

Für die Herstellerfirma ist das Ganze in erster Linie ein großes Geschäft. Vergangenes Jahr meldete Novartis einen Reingewinn von 11,7 Milliarden US-Dollar. Zolgensma bescheinigte man dabei – neben vier weiteren Wirkstoffen – „Blockbusterpotenzial“. Insofern mutet es mehr als großzügig an, wenn man sich nun zu einem globalen Härtefallprogramm entschlossen hat: Bis zu 100 Dosen des Gentherapeutikums, das offiziell Onasemnogene abeparvovec-xioi bzw. AVXS-100 heißt (Zolgensma ist der Handelsname in den USA), sollen in diesem Jahr kostenlos zur Verfügung gestellt werden, 50 davon im ersten Halbjahr.

Der Pharmakonzern begründete seine Entscheidung im Dezember mit einer steigenden Nachfrage von Familien außerhalb der USA. Auch das Bundesgesundheitsministerium hatte Druck gemacht. Warum dann aber nur maximal 100 Dosen? Dies sei den beschränkten Fertigungskapazitäten geschuldet, heißt es. Das Medikament wird in einem Werk im US-Staat Illinois produziert; Vorrang hätten die Patienten in den Ländern, wo es zugelassen ist – also in den USA. „Wir wissen, dass wir in einem Dilemma sind“, gesteht die Novartis-Sprecherin. Für die Experten der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) ist es zwar „schwer vorstellbar“, dass die Menge für die relativ geringe Zahl von Patienten nicht ausreichen soll. Nachprüfen lässt sich das aber kaum.

So richtet sich die Kritik vor allem gegen das Verfahren, mit dem Novartis die Gratis-Dosen verteilen will. Dafür, so Novartis, habe die Tochterfirma Avexis gemeinsam mit einem unabhängigen Bioethik-Beratungsunternehmen ein Programm nach den „Prinzipien der Fairness, des klinischen Bedarfs und der globalen Zugänglichkeit“ entworfen. Ziel: Kein Kind und kein Land sollten begünstigt werden.

Praktisch läuft das so: Behandelnde Ärzte stellen einen Antrag, und alle zwei Wochen trifft ein „von uns beauftragtes Unternehmen eine computergestützte Auswahl“, erklärte die Novartis-Sprecherin. Geht ein Bewerber leer aus, erhält er bei der nächsten Auswahl erneut eine Chance – solange er medizinisch förderfähig, also unter zwei Jahren alt ist.

Die "weltweite Gesundheitslotterie"

Kritiker haben für dieses Verfahren bereits einen Begriff geprägt: weltweite Gesundheitslotterie. „Das wirkt für mich wie eine Form der Rationierung“, sagte Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV), in einem Zeitungsinterview. Der Leiter der Kinderklinik am Uniklinikum Dresden, Professor Reinhard Berner, nennt die Verlosung „unerträglich“. Mit einer „fairen Chance“, wie es Novartis darstelle, habe das jedenfalls nichts zu tun, sagt er. Der Medizinethiker Dr. Joachim Boldt aus Freiburg nennt es ein „zynisches Spiel mit den Hoffnungen von betroffenen Eltern“.

Grundsätzlich dürfen Pharmafirmen Medikamente in Deutschland nicht einfach so verschenken, wenn sie noch nicht zugelassen sind. Voraussetzung ist die Genehmigung im Rahmen eines Härtefallprogramms durch das Paul-Ehrlich-Institut; dies soll das Risiko für die Patienten so gering wie möglich halten. Am 3. Februar teilte die Behörde im hessischen Langen mit, dass es im Falle von AVXS-100 einem solchen Härtefallprogramm zugestimmt hat. Wie und in welcher Menge das Medikament an die Patienten verteilt wird, spielt dabei keine Rolle.

Aus Sicht der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke handelt es sich bei der Verlosung um kein „echtes Härtefallprogramm“. GKV-Vorstand Stefanie Stoff-Ahnis weist darauf hin, dass Novartis dies schon viel früher hätte auflegen können und verweist auf die Firma Biogen: Die hatte das Alternativmedikament Spinraza vor der Zulassung 2017 ein halbes Jahr lang kostenlos zur Verfügung gestellt. Auch hier ging es um viel Geld.

Mediziner lehnen Verlosung ab

Vor wenigen Tagen wurden die ersten Patienten bestimmt, die Zolgensma kostenlos erhalten sollen. Mehr will Novartis dazu nicht kundtun, um keinerlei Rückschlüsse auf die Patienten zu ermöglichen. Dass sich unter den „Gewinnern“ auch Kinder aus Deutschland befinden, ist allerdings unwahrscheinlich. Namhafte Ärzte, darunter der Direktor der Neuropädiatrie am Uniklinikum Bonn, Janbernd Kirschner, lehnten in einem Schreiben der DGM an Novartis das Losverfahren „aus ethischen Gründen“ ab. Die Vergabe müsse sich bei begrenzten Ressourcen an medizinischen Kriterien der Dringlichkeit orientieren. Auf Anfrage teilte das Unternehmen mit, dass es inzwischen Gespräche gebe, wie man das Programm „möglicherweise noch verbessern kann.“ Auch Zugeständnissen an die Krankenkassen sind offenbar eine Option.

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Dem Dresdner Klinikdirektor Reinhard Berner zufolge gibt es seit Baby John immer wieder Anfragen von Eltern aus dem In- und Ausland. Deshalb sei es wichtig, dass alle Zentren die gleichen Kriterien anlegten: „Wir wollen nicht, dass es zu einem Patienten-Tourismus kommt.“

Dem kleinen John gehe es übrigens gut, sagt Mutter Jana Brandt. „Er kann das Köpfchen heben, hat schon Kraft in den Beinen.“ Und er müsse nur noch alle zwei Wochen zur Untersuchung nach Dresden.