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Die wunderbaren Fortschritte des kleinen John

Der Junge aus Sebnitz leidet unter einer seltenen Muskelerkrankung – und bekam das teuerste Medikament der Welt. Hoffnung gibt es auch für weitere Babys.

Muskeltraining macht Spaß: Mutter Jana Brandt mit dem kleinen John an der Vibrationsplatte.
Muskeltraining macht Spaß: Mutter Jana Brandt mit dem kleinen John an der Vibrationsplatte. © Thomas Kretschel

Der kleine Junge liegt auf dem Sofa und greift nach einem Puzzleteil aus Holz. Er will es in die vorgegebene Form schieben, doch es bleibt beim Versuch. Kein Drama, die Mutter scheint das Ungeschick nicht einmal zu bemerken. Sie nimmt vor allem wahr, dass ihr Sohn greifen und spielen kann, ganz allein. Das hätte noch vor einem reichlichen Jahr kaum jemand für möglich gehalten. Mehr noch: „Eigentlich wäre John jetzt gar nicht mehr da“, sagt Jana Brandt.

Der kleine John aus Sebnitz leidet unter Spinaler Muskelatrophie (SMA). Unter den sogenannten seltenen Erkrankungen ist es eine der häufigsten: Zwischen 80 und 120 Babys kommen damit jährlich in Deutschland auf die Welt. Ein Gendefekt löst den Muskelschwund aus. Die Gliedmaßen werden gelähmt, die Atmung zunehmend erschwert. Die Erkrankung gibt es in verschiedenen Ausprägungen, bei John ist es Typ 1 – die schwerste Form. „Diese Kinder werden im Durchschnitt nur 10,8 Monate alt, oder sie müssen mehr als 16 Stunden am Tag beatmet werden“, sagt Professorin Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie an der Kinderklinik des Uniklinikums Dresden.

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John ist inzwischen 21 Monate alt. Er kann selbstständig atmen und schlucken. Er greift mit den Fingern, er bewegt Arme und Beine, er hebt in der Bauchlage sogar den Kopf. Was wie ein Wunder erscheint, hat der Junge vor allem wohl einem Medikament zu verdanken. Der Wirkstoff heißt Onasemnogen-Abeparvovec, bekannter ist er unter seinem Handelsnamen Zolgensma. Und berühmt wurde es als teuerstes Medikament der Welt. Eine Spritze kostet offiziell knapp zwei Millionen Euro.

„Warum wir?“

Als Jana Brandt die Diagnose erfuhr, war John acht Wochen alt. „Ich habe erst mal nur geheult“, erinnert sich die Mutter an jene Zeit. „Warum wir? Warum musste das gerade unserem Kind passieren?“ John bekam zunächst das Medikament Spinraza und machte sogar kleine Fortschritte. Doch den Eltern war das zu wenig. Dann erfuhren sie von der neuen „Wunderspritze“. Sie starteten eine Spendenkampagne, machten öffentlichen und juristischen Druck – bis die AOK Plus der Therapie zustimmte. Die Krankenkasse hatte zunächst gezögert, weil das Medikament bislang nur in den USA zugelassen war. Vor John hatte erst ein einziges Kind in Deutschland das Medikament erhalten.

Weil sich die weltweite Zulassung von Zolgensma weiter hinzog, initiierte die Herstellerfirma, der Schweizer Pharmakonzern Novartis, Anfang dieses Jahres eine Art Lotterie. Insgesamt 100 Dosen Zolgensma wurden an Antragsteller verlost, in deren Ländern das Medikament noch nicht zugelassen ist. „Die Nachfrage war groß“, sagt eine Sprecherin von Novartis auf Anfrage der Sächsischen Zeitung. Genaue Zahlen will sie ebenso wenig nennen wie Nationalitäten. Was man inzwischen weiß: Zumindest ein deutscher Junge gehört nachweislich zu den glücklichen Gewinnern. Zeitungen berichteten im März vom sechs Monate alten Samuel, der die Spritze in Gießen erhielt.

Im September erholte sich die Familie an der Ostsee.
Im September erholte sich die Familie an der Ostsee. © privat

Zu jener Zeit freuten sich Johns Eltern bereits über erstaunliche Fortschritte. „Unsere Erwartungen wurden übertroffen“, meint Jana Brandt. Seit dem Ende des Babyjahres geht sie wieder ihrem Job als Abteilungsleiterin eines Supermarktes nach. Dafür kümmerte sich der Vater Marcel Krons, der arbeitslos geworden war, tagsüber um das Kind. Kontrolltermine in der Klinik, Physiotherapie, Ergotherapie, neuerdings auch Logopädie – ein wahrer Behandlungsmarathon bestimmt den Tagesablauf. John muss regelmäßig Cortison einnehmen, inhalieren und Schleim absaugen. Dreimal täglich sitzt er auf einem Rüttelgerät, das sich die Eltern mithilfe der Spendengelder angeschafft haben. Die Vibrationen aktivieren die Muskeln. Die Mutter hofft, dass ihr Sohn eines Tages stehen kann.

Die Dresdner Kinderneurologin Maja von der Hagen hat Johns Weg von der Diagnose bis heute begleitet. Sie freut sich mit den Eltern über die Entwicklung des Kindes: „John hat von der Behandlung profitiert, die Nebenwirkungen sind vergleichsweise gering.“ Allerdings könne niemand sagen, ob die alternative Therapie mit Spinraza nicht eine ähnliche Wirkung gehabt hätte.

Rabattverträge ausgehandelt

Mittlerweile ist Zolgensma auch in Europa zugelassen, seit 1. Juli dürfen Ärzte es zulasten der gesetzlichen Krankenkassen verschreiben. Professorin von der Hagen schätzt, dass bundesweit inzwischen etwa 40 bis 50 Kinder die Spritze erhalten haben. An ihrer Klinik seien nach John vier weitere Kinder damit behandelt worden. Für das nächste Baby liegt nach Auskunft der AOK Plus bereits die Zusage zur Kostenübernahme vor. Ob die Kassen tatsächlich den Listenpreis von jeweils knapp zwei Millionen Euro zahlen, ist eher unwahrscheinlich. Novartis bestätigt, dass mit fast allen Dachorganisationen der gesetzlichen Krankenkassen Rabattverträge ausgehandelt wurden. Diese sähen unter anderem auch Rückzahlungen vor, wenn der Behandlungserfolg ausbleibt. Die Kliniken bekommen die Kosten für die intensive Vor- und Nachbetreuung – pro Kind zwischen 6.000 und 10.000 Euro – bislang nicht erstattet.

Fakt ist: Novartis hat mit Zolgensma allein in Deutschland mehr als 50 Millionen Euro eingenommen. Damit wurde eine Grenze überschritten, die eine neue Situation schafft. Der Hersteller muss nun in einem umfassenden Dossier nachweisen, ob und in welchem Ausmaß ein medizinischer Zusatznutzen von Zolgensma vorliegt – so will es das Gesetz bei neuen Arzneimitteln zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs). Der Zusatznutzen muss sich auf vergleichbare Therapien beziehen – und da ist außer dem erwähnten Spinraza nichts auf dem Markt.

Wie groß ist der Zusatznutzen?

Mindestens einen Vorteil hat Zolgensma: Es genügt eine einzige Spritze. Spinraza muss dagegen aller vier Monate injiziert werden und ist damit auf lange Sicht teurer. Wie es um den medizinischen Zusatznutzen von Zolgensma steht, wird allerdings nicht so einfach nachzuweisen sein – allein schon wegen der überschaubaren Studienlage, wie die Sprecherin von Novartis einräumt. Und der Vergleich wird künftig wohl nicht einfacher, weil kaum noch neue Daten zu Spinraza dazukommen. „Die Eltern von betroffenen Kindern wünschen jetzt vorzugsweise die Behandlung mit Zolgensma.“

In die Zukunft kann ohnehin niemand schauen. Wie lange hält die Wirkung des Medikaments an? Treten Nebenwirkungen möglicherweise erst später auf? Mit welchen Einschränkungen müssen diese Menschen dauerhaft leben? Jana Brandt aus Sebnitz hat die Fragen schon unzählige Male im Kopf durchgespielt. Ihr größter Wunsch ist, dass John eines Tages selbstständig leben kann. „Er soll begreifen, dass er etwas Besonderes ist und trotzdem seinen Beitrag leisten kann.“ Seit September besucht der Junge einen heilpädagogischen Kindergarten – auch das fördere seine Entwicklung, meint die Mutter. „Kinder lernen von Kindern.“

Künftig Test auf SMA bei Neugeborenen

John hat die Millionen-Spritze mit knapp acht Monaten erhalten. Bisherige Erfahrungen zeigen: Je früher die Gentherapie erfolgt, desto größer die Wirkung. „Nervenzellen, die einmal untergegangen sind, kann auch das neue Medikament nicht mehr retten“, sagt die Ärztin von der Hagen. Das ist auch ein wesentlicher Grund, warum alle Neugeborenen in Deutschland künftig auf eine SMA-Erkrankung getestet werden sollen. Einen entsprechenden Beschluss hat der Gemeinsame Bundesausschuss von Ärzten und Krankenkassen (GBA) kurz vor Weihnachten gefasst. Das Neugeborenen-Screening erfasst dann insgesamt 16 angeborene Risikofaktoren, vornehmlich Störungen des Stoffwechsels. Den Kindern werde dazu am dritten bis fünften Lebenstag Blut aus der Ferse entnommen, erläutert von der Hagen. Der GBA rechnet damit, dass die erweiterte Früherkennungsuntersuchung im dritten Quartal 2021 angeboten werden kann.

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Laut Novartis ist Deutschland das zweite Land in Europa mit einer entsprechenden Regelung. Das Unternehmen begrüßte den Beschluss „als entscheidenden Meilenstein für die SMA-Gemeinschaft und vor allem für neugeborene Kinder, die von der seltenen genetischen Erkrankung betroffen sind.“ Im besten Fall würde sich die Geschichte von John nie mehr wiederholen.

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